联拓引入BMS的first-in-class心肌病新药申报上市
4月22日，CDE官网显现，百时美施贵宝（BMS）/联拓生物的mavacamten胶囊上市请求获药监局受理。本年2月，mavacamten已被归入优先审评，适用来医治纽约心脏病协会（NYHA）心功用II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。
肥厚型心肌病是一种由心肌过度缩短和左心室血液充盈受阻引起的缓慢进行性疾病，可导致虚弱症状和心脏功用障碍，最常见的致病原因是心肌肌节蛋白的骤变。
Mavacamten是一款first-in-class的心肌肌球蛋白按捺剂，可通过按捺肌钙-肌球蛋白结合，阻挠肌桥构成，然后改进肥厚型心肌病患者的心肌缩短功用亢进，从而改进患者心肌舒张功用。Mavacamten最早由MyoKardia开发，曾被FDA颁发孤儿药资历以及突破性疗法资历。2020年10月，BMS以130亿美元收买MyoKardia取得了mavacamten。2022年4月，该产品取得FDA同意上市。
2020年8月，联拓生物与MyoKardia就mavacamten到达协作协议，以1.875亿美元取得了该药在我国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡的开发和商业化权益。据揭露音讯，联拓生物估计于2023年年中发布其在我国展开的mavacamten用于医治有症状oHCM患者的III期EXPLORER-CN实验要害数据。
此前mavacamten获FDA同意上市是根据一项III期实验EXPLORER-HCM（NCT03470545）的要害数据，承受mavacamten或安慰剂医治30周，两组分别有37%和17%患者到达复合首要结尾。此外，处方信息全文包含心力衰竭危险的黑框正告。
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